Copper histidine Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Menkes kinky hair syndrome. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Copper histidine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Menkes kinky hair syndrome. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cyprium Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Cyprium Therapeutics Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag is bij de FDA al in behandeling. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige behandelopties voor kinderen met Menkes zijn enkel symptomatisch; tegen de epilepsie kunnen medicijnen helpen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op dit moment zijn er nog geen overtuigende effectiviteitsdata in peer reviewed tijdschriften gepubliceerd. Uit drie verschillende artikelen uit een stuk van de NHS blijkt wel dat vroege behandeling met koper histidine (bij patiënten <1 maand oud) de overleving verhoogd van 62,5% tot 92%. Voor patiënten die later behandeling ontvangen, werd een overleving van 8,3% tot 50% gerapporteerd. Een van de drie studies rapporteerde daarnaast dat patiënten (<1 maand oud) een statistisch significante verbetering hadden op neurologische ontwikkeling in vier verschillende gebieden vergeleken met patiënten die pas later een behandeling kregen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 250 micrograms Bronnen NCT00811785; Kaler et al. Neonatal diagnosis and treatment of Menkes disease. 2018; Kaler. Neurodevelopment and brain growth in classic Menkes disease is influenced by age and symptomatology at initiation of copper treatment. 2004; Vairo et al. A systematic review and evidence-based guideline for diagnosis and treatment of Menkes disease. 2019; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net (1); Expert opinie(2); Aanvullende opmerkingen Prevalentie bij de geboorte wordt geschat op 1 op de 300.000 in Europa. De aandoening is X-gebonden en treft dus hoofdzakelijk mannen. (1) De diagnose moet snel gesteld worden om behandeling te starten. De overlevingskans is klein en er wordt voor Nederland verwacht dat er ieder jaar mogelijk één incidente patiënt in aanmerking zal komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen