Maralixibat Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of cholestatic liver disease in patients with Alagille syndrome (ALGS) 1 year of age and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 83.040.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Maralixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of cholestatic liver disease in patients with Alagille syndrome (ALGS) 1 year of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Mirum Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 240 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet Aanvullende opmerkingen De prevalentie van Alagille syndroom wordt geschat op 1:70.000. Voor Nederland zou dit ongeveer 240 patiënten betekenen. Hoeveel patiënten daadwerkelijk in aanmerking komen is nog onduidelijk. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 346.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen San Francisco Business Times, sep 29, 2021 Aanvullende opmerkingen In de VS kost maralixibat voor Alagille syndroom $391.000 per jaar (€346.000). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 83.040.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen