Maralixibat Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) 2 months of age and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 14,878,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Maralixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) 2 months of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam LIVMARLI Fabrikant Mirum Pharmaceuticals Portfoliohouder Mirum Pharmaceuticals Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMC Groningen Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2021 Verwachte registratie December 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen oktober 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties No registered option for cholestatic pruritus in Alagille Syndrom Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 380mcg/kg/per day Bronnen ICONIC, Gonzales et al, Lancet 2021;398:1581-92 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 23 - 62 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gonzalez et al. Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus: results from a randomized Phase II study (NCT02160782). Lancet. 2021 (1); Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (2); CBS Statline. 2022 (3); Vandriel S etal. Natural History of Liver Disease in a Large International Cohort of Children with Alagille syndrome: Results from The GALA Study. Hepatology 2022 (4); Aanvullende opmerkingen Maralixibat wordt op dit moment enkel in pediatrische patiënten getest van 12 maanden tot 18 jaar(1). De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (2). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 of 4 patiënt per jaar verwacht (3). Een incidentie van 3,4 patiënten per jaar leidt tot 18*3,4=61,1 ALGS verwachte patiënten van 0 tot 18 jaar. De grootste registratie studie in ALGS wereldwijd (4) laat zien dat het grootste aantal levertransplantaties bij deze ziekte voor het vijfde jaar plaatsvindt, het aantal neemt geleidelijk af tot de leeftijd van 10 en nog verder tot de leeftijd van 18 jaar, resulterend in 63,8%, 49,7% en 37,9% van het aantal patiënten die geen levertransplantatie hebben ondergaan, (Dutch cohort in GALA), dit komt neer op 31 patiënten. Daarnaast komt uit de studie van Vandriel et al (4) naar voren dat 74% van de ALGS patiënten cholestatische jeuk hebben. Mogelijk zijn er dus niet meer dan 23 prevalente patiënten met cholestatische jeuk in Nederland, en 2 jaarlijkse incidente patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 346,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen San Francisco Business Times, sep 29, 2021 Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kost maralixibat voor Alagille syndroom $391.000 per jaar (omgerekend ongeveer €346.000). Mogelijk zal de prijs in de Europa lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 14,878,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen