Cinacalcet Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (HPT) bij kinderen van 3 jaar en ouder met ernstig nierfalen (ESRD) die onderhoudsdialysetherapie ondergaan en bij wie de secundaire HPT niet op een adequate manier onder controle kan worden gebracht met standaardbehandeling. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 810.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Cinacalcet Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (HPT) bij kinderen van 3 jaar en ouder met ernstig nierfalen (ESRD) die onderhoudsdialysetherapie ondergaan en bij wie de secundaire HPT niet op een adequate manier onder controle kan worden gebracht met standaardbehandeling. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mimpara Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Nefrologische kindercentra Aanvullende opmerkingen Dit is een uitbreiding van de huidige indicatie (uitbreiding: voor kinderen 28 dagen - 18 jaar), waarbij een nieuwe toedieningsvorm is toegevoegd aan het assortiment (capsules kunnen opengemaakt worden). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2016 Verwachte registratie September 2017 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indicatie uitbreiding. Geregistreerd in augustus 2017. In Australië is de vergoeding teruggetrokken vanwege een gebrek aan kosteneffectiviteit. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen, behalve standard of care, alfacacidol en fosfaatbinders zoals Calcium carbonaat en sevelameer. Etelcalcetide is niet geregistreerd voor kinderen. Dit is rescue medicatie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Meerwaarde als andere behandeling faalt. Lagere Calcium waarden verbeteren overleving. Echter in Australië is cinecalcet van de mark gehaald ivm geen overlevingsvoordeel. EMA: 'In children, Mimpara was compared with placebo in a study involving 43 children aged 6 to 18 years with serious kidney disease. The main measure of effectiveness was the reduction of PTH levels by 30%. In this study, 55% (12 out of 22) children given Mimpara achieved a 30% reduction of PTH levels, compared with 19% (4 out of 21) children given placebo.' Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 0,20 mg/kg Bronnen Aanvullende opmerkingen Behandeling tot transplantatie of overlijden. Toediening 1-3 maal per dag, ≤ 0.20 mg/kg per dag, daarna obv Calcium waarden, < 180 mg per dag als onderhoud. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 800 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Ongeveer 800 kinderen met CKD maar een klein deel heeft deze behandeling nodig. Gemiddeld 50% van hemodialyse overlijd binnen 5 jaar. Volwassenen en kinderen samen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 1.200,00 - 2.400,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Meerkosten in een kleine groep patiënten die nu niet adequaat behandeld worden. Echter mogelijk wel minder kosten ivm minder opnames etc. De prijs is zeer afhankelijk van het gewicht en de dosering van de patiënt. Maar uitgaande van een lichaamsgewicht van 20 kg een dosering van 0,2mg/kg en het huidige prijspeil (± €200,- per 900 mg) wordt de behandelprijs €1200 en €2400 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 810.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen