Tamibarotene Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with relapsed or refractory non-APL AML (acute promyelocytenleukemie is een subtype van acute myeloïde leukemie), relapsed or refractory higher-risk MDS (myelodysplastic syndrome), newly diagnosed treatment naïve AML, or transfusion dependent, lower-risk MDS. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tamibarotene Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Treatment of patients with relapsed or refractory non-APL AML (acute promyelocytenleukemie is een subtype van acute myeloïde leukemie), relapsed or refractory higher-risk MDS (myelodysplastic syndrome), newly diagnosed treatment naïve AML, or transfusion dependent, lower-risk MDS. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amnolake Fabrikant Syros Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Retinoic acid receptor (RAR) agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 2 klinisch onderzoek Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02807558 Aanvullende opmerkingen Verschillende doseringen onderzocht Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; LLS.org Aanvullende opmerkingen Totaal aantal AML patiënten 674, 10 tot 15% van de volwassen AML patiënten heeft APL. Totaal aantal MDS patiënten betreft 695. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GoodRx.com Aanvullende opmerkingen 28 dose packs (3 tablets) Xermelo 250mg $5,300 in de Verenigde Staten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen