Asciminib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Philadelphia chromosoom positieve (Ph+) Chronische Myeloïde Leukemie (CML) vanaf derde lijn. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 15,461,580.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Asciminib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie CML Uitgebreide indicatie Philadelphia chromosoom positieve (Ph+) Chronische Myeloïde Leukemie (CML) vanaf derde lijn. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende TKI's: imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib, ponatinib. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt verwacht dat er voor een kleine selecte groep een meerwaarde zal zijn in de derde lijn. Dit zal dan na falen op twee eerdere TKI's zijn. Mogelijk wordt asciminib dan ook in combinatie gegeven met ponatinib. Behandelduur Mediaan 67 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 40 mg Bronnen N Engl J Med. 2019 Dec 12;381(24):2315-2326. doi: 10.1056/NEJMoa1902328. NCT03106779. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NCCN clinical pratice guidelines CML 2018 (1); NKR2018 (2); Aanvullende opmerkingen Volgens de NCCN clinical practice guidelines voor CML, wordt in 2021 naar verwachting circa 15% van de CML patiënten in de derde lijn behandeld (1). In 2018 zijn er volgens het NKR 193 diagnoses van Chronische Myeloïde Leukemie gesteld (2). Dit betekent dat er maximaal 30 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal het ingezet worden na twee eerdere TKI’s, bij intolerantie komen er in dat geval meer patiënten in aanmerking. Ingeschat wordt dat het in dat scenario circa 60 patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 257,693.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten voor Asciminib in de US is: $18,697 voor 60 tabletten van 20mg. De kosten per mediane behandelduur in euro zijn dan: €257.693. De prijzen per medicijn in de US zijn vaak hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15,461,580.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen 1e lijn Ph+ CML. Bronnen Fabrikant. Aanvullende opmerkingen In 2025. Overige informatie Aanvullende opmerkingen