Asciminib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome‑positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (Ph+ CML‑CP) previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 4,866,700.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Asciminib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie CML Uitgebreide indicatie Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome‑positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (Ph+ CML‑CP) previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Scemblix Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen op juni 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende TKI's: imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib, ponatinib. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt verwacht dat er voor een kleine selecte groep een meerwaarde zal zijn in de derde lijn. Dit zal dan na falen op twee eerdere TKI's zijn. Mogelijk wordt asciminib dan ook in combinatie gegeven met ponatinib. Behandelduur Mediaan 103 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 40 mg Bronnen N Engl J Med. 2019 Dec 12;381(24):2315-2326. doi: 10.1056/NEJMoa1902328. NCT03106779. DOI: 10.1182/blood.2020009984 Aanvullende opmerkingen In geval van bijwerkingen eventuele dosisverlaging naar 20mg 2 maal daags Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NCCN clinical pratice guidelines CML 2018 (1); NKR2018 (2); Aanvullende opmerkingen Volgens de NCCN clinical practice guidelines voor CML, wordt in 2021 naar verwachting circa 15% van de CML patiënten in de derde lijn behandeld (1). In 2018 zijn er volgens het NKR 193 diagnoses van Chronische Myeloïde Leukemie gesteld (2). Waarschijnlijk zal het ingezet worden na twee eerdere TKI’s, bij intolerantie komen er in dat geval meer patiënten in aanmerking. Ingeschat wordt dat er minimaal 100 patiënten in aanmerking komen. Dit aantal kan zich uitbreiden over de jaren. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 48,667.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen €4.000 per verpakking van 60 stuks (30 dagen ) €4.000/30 x 365 = €48.667 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4,866,700.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant. Aanvullende opmerkingen In 2025. Overige informatie Aanvullende opmerkingen