Avalglucosidase alfa Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 60.710.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Avalglucosidase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nexviadyme Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam Aanvullende opmerkingen Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juli 2021. De fabrikant heeft een verzoek tot herbeoordeling ingediend aangezien de CHMP het actieve bestanddeel niet als nieuw beschouwd. In November 2021 leidde dit tot hetzelfde oordeel van de EMA. Na de herbeoordeling van EMA is het geneesmiddel in de sluis geplaatst. Aangezien het verwacht macrokostenbeslag van het geneesmiddel voor deze behandelingen meer dan € 40 miljoen per jaar bedraagt, zullen deze en alle toekomstige indicaties van avalglucosidase alfa niet zonder meer deel zullen uitmaken van het basispakket. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alglucosidase alfa (Myozyme) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 20mg/kg lichaamsgewicht Bronnen Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 130 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 467.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Er loopt een financieel arrangement tot en met 31 december 2023 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 60.710.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden. Overige informatie Aanvullende opmerkingen