Avalglucosidase alfa Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 60,710,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Avalglucosidase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam Aanvullende opmerkingen Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie Oktober 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alglucosidase alfa (Myozyme) Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 1 en 2 studies tonen aan dat avalglucosidase alfa veilig is en goed verdragen wordt. De eerste resultaten van deze studies op effectiviteit suggereren een minder snelle achteruitgang gemeten aan FVC (forced vital capacity) en vooruitgang op een 6 minuten looptest. De eerste resultaten uit de fase 3 studie, waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa zijn recent gepresenteerd: deze data zijn van belang om iets te kunnen zeggen over eventuele een meerwaarde ten opzichte van het middel dat nu gebruikt wordt. Publicatie van deze resultaten volgt later in 2020. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 20mg/kg lichaamsgewicht Bronnen Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 130 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 467,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 60,710,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden. Overige informatie Aanvullende opmerkingen