Avalglucosidase alfa Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 60,710,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Avalglucosidase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam Aanvullende opmerkingen Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie Oktober 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alglucosidase alfa (Myozyme) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 20mg/kg lichaamsgewicht Bronnen Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 130 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 467,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 60,710,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden. Overige informatie Aanvullende opmerkingen