Reparixin Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Type 1 diabetes mellitus; prevention of delayed graft function after pancreatic islet transplantation (IAT) Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Reparixin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie Type 1 diabetes mellitus; prevention of delayed graft function after pancreatic islet transplantation (IAT) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Dompé Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen Bij een eilandjes transplantatie kan een forse inflammatoire reactie optreden, anti-inflammatoire middelen kunnen een belangrijke rol kunnen spelen bij de bescherming van de eilandjes en dus preventie van achteruitgang in functie. Reparixin blokkeert de activiteit van de CXCL8 chemokine. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie afgerond in januari 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In afwachting van de publicatie van de studieresultaten. Behandelduur Gemiddeld 7 dag/dagen Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT01817959; NCT01967888 Aanvullende opmerkingen Continue IV infusie gedurende 7 dagen voorafgaand (ongeveer 6-18 uur) aan ieder pancreaseilandinfusie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 - 8 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA; Diabetes Fonds Aanvullende opmerkingen De EMA schat in dat ongeveer 0,02:10.000 inwoners vanuit Europa in aanmerking komen voor reparixin. Voor Nederland zou dit ongeveer 30 patiënten bedragen. Volgens het Diabetes Fonds vinden er sinds 2007 bij ongeveer 5 tot 8 mensen per jaar eilandjestransplantaties plaats in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Momenteel lopen er verschillende fase2 studies voor het gebruik van reparixin bij andere orgaantransplantaties en gemetastaseerd borstkanker. Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen