Lonafarnib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Zokinvy is indicated for the treatment of patients 12 months of age and older with a genetically confirmed diagnosis of Hutchinson-Gilford progeria syndrome or a processing-deficient progeroid laminopathy associated with either a heterozygous LMNA mutation with progerin-like protein accumulation or a homozygous or compound heterozygous ZMPSTE24 mutation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Lonafarnib Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Zokinvy is indicated for the treatment of patients 12 months of age and older with a genetically confirmed diagnosis of Hutchinson-Gilford progeria syndrome or a processing-deficient progeroid laminopathy associated with either a heterozygous LMNA mutation with progerin-like protein accumulation or a homozygous or compound heterozygous ZMPSTE24 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Zokinvy Fabrikant Eiger Bio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Protein farnesyltransferase inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2020 Verwachte registratie Juli 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Uitsluitend symptoombehandeling Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 150 mg/m2 Bronnen NCT02579044; Leslie B. et al.Association of Lonafarnib Treatment versus No Treatment With Mortality Rate in Patients With Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net Aanvullende opmerkingen Hutchinson-Gilford Progeria is zeer zeldzaam, de prevalentie ligt lager dan 1 op de 1.000.000. Er is op dit moment één patiënt bekend in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://endpts.com/eiger-nabs-an-fda-approval-for-progeria-an-ultra-rare-premature-aging-disease-after-merck-gave-them-the-drug-for-free/ Aanvullende opmerkingen De prijs zal in dezelfde range liggen als andere ultraweesgeneesmiddelen en dus aanzienlijk zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Geen indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen. Overige informatie Aanvullende opmerkingen