Pemigatinib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Pemazyre monotherapy is indicated for the treatment of adults with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten € 852,440.00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Pemigatinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverkanker Uitgebreide indicatie Pemazyre monotherapy is indicated for the treatment of adults with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pemazyre Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FGFR 2 fusion positivity status must be known prior to initiation of Pemazyre therapy. Assessment for FGFR 2 fusion positivity in tumor specimen should be performed with an appropriate diagnostic test. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2019 Verwachte registratie Maart 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in januari 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Gemcitabine en cisplatine in de eerstelijn, geen geregistreerde geneesmiddelen voor de tweedelijn. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Voldoet niet aan cieBOM NRS criteria; Behandelduur Mediaan 8.1 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 13.5 mg Bronnen SmPC, FIGHT-202 (NCT02924376); --https://www.fiercepharma.com/marketing/incyte-scores-fda-nod-for-rare-bile-duct-cancer-therapy-pemazyre. -https://www.thelancet.com/pdfs/journals/lanonc/PIIS1470-2045(20)30109-1.pdf Aanvullende opmerkingen Once daily for 14 days followed by 7 days off therapy Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430. Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom. Hiervan betreft het in 36% een intrahepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn. Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10%-16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 80,000.00 - 90,488.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant: Data on file. ZN-aanvraagformulier NZa aanvraagformulier Aanvullende opmerkingen Lijstprijs €7.732 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 852,440.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Eerste lijns behandeling bij dezelfde indicatie. Bronnen FIGHT-302 trial; Clinicaltrials.gov NCT03656536 Aanvullende opmerkingen Estimated primary completion date october 2023 Overige informatie Aanvullende opmerkingen