Magrolimab Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie AML Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Magrolimab Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie AML Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Gilead Portfoliohouder Gilead Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CD47 checkpoint remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen volgende indicatie TP53m AML, volgt eind 2025 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Azacitidine Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De data die beschikbaar is is nog immatuur. Er loopt momenteel een grote studie bij AML (ENHANCE-2). Er is tijd nodig voor de plaatsbepaling van magrolimab. Het geneesmiddel lijkt bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 30 mg/kg Bronnen https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04313881?term=NCT04313881&rank=1 Aanvullende opmerkingen Cycli van 28 dagen, cyclus 1: dag 1 en 4: 1mg/kg; dag 8: 15mg/kg; dag 11, 15, 22: 30mg/kg. Cyclus 2: dag 1, 8, 15, 22: 30mg/kg per keer. Vanaf cyclus 3 onderhoudsdosering: iedere 2 weken 30mg/kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2); Aanvullende opmerkingen 795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ongeveer 20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen TP53-gemuteerd AML (1L). ENHANCE-2 Bronnen https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04778397 Aanvullende opmerkingen Volgende indicatie TP53m AML, volgt eind 2025 Overige informatie Aanvullende opmerkingen