Lisocabtagene maraleucel Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B), after at least two previous lines of treatments. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 73.024.248,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Lisocabtagene maraleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B), after at least two previous lines of treatments. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Breyanzi Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CAR-T Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Juli 2020 Verwachte registratie April 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in januari 2022. Geregistreerd op 4 april 2022. De verstrekking van lisocabtagene maraleucel voor deze indicatie voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag meer dan €40 miljoen per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van het geneesmiddel breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling en vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie, axicabtagene ciloleucel. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30%-40%). De follow up van Liso-cel is beduidend korter dan van de concurrerende CAR-T producten, echter de beste complete remission rate ligt met 73% hoger dan die van Yescarta en Kymriah. De progressie vrije overleving bij 12 maanden ligt met 44% op vergelijkbare hoogte als bij de 2 andere CAR-T producten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen JCAR017-BCM-001: NCT03484702. Aanvullende opmerkingen JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 129 - 245 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Advies herbeoordeling sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®)(1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten (DLBCL/PMBCL) na ten minste twee eerdere behandelingslijnen, dat in aanmerking komt voor een CAR T behandeling werd in het herbeoordelingsrapport van axicabtagene ciloleucel (Yescarta) gepresenteerd. In dit rapport wordt aangenomen dat 141, 142 en 143 incidente patiënten per jaar in jaar 1, 2 en 3 respectievelijk binnen de huidige indicatie in aanmerking komen voor axicabtagene ciloleucel (Yescarta)(1). Geëxtrapoleerd zou dit uitkomen in 2024 op 145 patiënten. Het patiëntvolume voor folliculair lymfoom graad 3B (FL3B), na tenminste twee eerdere behandelingslijnen, is volgens een expertopinie ingeschat op maximaal 100 patiënten. Het realistische patiëntvolume voor FL3B zal waarschijnlijk lager uitvallen. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie)(1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 390.504,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Op basis van de prijs in de Verenigde Staten zijn de kosten voor Breyanzi per behandeling: €390.504. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 73.024.248,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Second-line transplant-eligible large B-cell lymphoma (LBCL). Relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL). Second-line transplant-ineligible large B-cell lymphoma (LBCL). Bronnen Manufacturer Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen