Maralixibat Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Maralixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Mirum Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling is ondersteunend, met het gebruik van middelen voor de behandeling cholestase en pruritus. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bij volwassenen is er in de fase 2 studie geen toegevoegde waarde gezien voor de behandeling van PBC. Er werd geen significant verschil gezien tussen behandeling met maralixibat en placebo. (1). Bij kinderen lijkt er een heterogeen beeld te zijn van de effectiviteit. Echter er is geen significant verschil in effectiviteit op jeuk, lever chemie en serum galzuren. Daarbij moet opgemerkt worden dat de populatie klein was. (2) Maralixibat wordt wel goed verdragen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 70-140 µg/kg/dag Bronnen NCT03905330 (1) Marlyn J. Mayo, et al., A Randomized, Controlled, Phase 2 Study of Maralixibat in the Treatment of Itching Associated With Primary Biliary Cholangitis. Hepatol Commun. 2019 Mar; 3(3): 365–381. (2) Benjamin L. Shneider, et al., Placebo‐Controlled Randomized Trial of an Intestinal Bile Salt Transport Inhibitor for Pruritus in Alagille Syndrome. Hepatol Commun. 2018 Oct; 2(10): 1184–1198 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 32 - 64 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl; CBS Aanvullende opmerkingen Over de hele wereld hebben 1 tot 2 op de 100.000 mensen PFIC. Dit zou betekenen 170-340 patiënten in Nederland. Uitgaande van een gelijke verdeling over de leeftijdsgroepen zal dit voor de leeftijd van 1 jaar-17 jaar (19%) betekenen dat er 32-64 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsght Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies; Alagille syndrome; Primary biliary cirrhosis; Primary sclerosing cholangitis. Deze IBAT-remmers kunnen ingezet worden bij een groot aantal ziektebeelden waarbij cholestase een rol speelt. Momenteel zijn er meerdere in ontwikkeling voor meerdere indicaties. Overige informatie Aanvullende opmerkingen