Migalastat Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication for Galafold (migalastat) to include long-term treatment of adolescents 12 to < 16 years with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten € 400.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Migalastat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication for Galafold (migalastat) to include long-term treatment of adolescents 12 to < 16 years with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Galafold Fabrikant Amicus Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum AMC (SPHINX, Amsterdam lysosome center) Aanvullende opmerkingen Migalastat is small molecule, oral treatment that increases the enzyme activity for patients with Fabry Disease. Extension for Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2020 Verwachte registratie Oktober 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registration May 2016 for patient aged 16 and over, currently not reimbursed . Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Enzymtherapie met Replagal (agalsidase alfa) of Fabrazyme (agalsidase beta). Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Migalastat is slechts zinvol voor een kleine groep Fabry patiënten met een "amenable" mutatie: een mutatie die leidt tot een instabiel enzym, dat door migalastat gestabiliseerd wordt. Dit zijn vaak 'missense' mutaties en de meerderheid van de patiënten heeft dan ook een milder fenotype (niet-klassiek of intermediair fenotype). Het natuurlijk beloop hiervan is milder. Kinderen komen pas in aanmerking voor behandeling als er eerste tekenen zijn van orgaanschade of als zij een ernstig fenotype hebben, zodat verwacht kan worden dat er op jonge leeftijd schade ontstaat. Migalastat is dus zeer waarschijnlijk niet zinvol op de kinderleeftijd, omdat er simpelweg dan nog geen orgaanschade is en jongens met een klassiek fenotype geen amenable mutatie zullen hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 dagen Dosis per toediening 123 mg Bronnen EPAR; NCT04049760 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Voor deze indicatie werd het aantal patiënten boven de 16 jaar op 10 tot 20 geschat. De fabrikant verwacht dat er in de leeftijd van 12 tot 15 ongeveer twee patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. De werkgroep verwacht dat er mogelijk geen patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 200.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Kosten zijn vergelijkbaar met enzymtherapie: €200.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 400.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Studies are ongoing to investigate the safety and efficacy of Migalastat in paediatric Fabry patients (under 12 years old). Overige informatie Aanvullende opmerkingen