Migalastat Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 12-16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten € 414,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Migalastat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 12-16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Galafold Fabrikant Amicus Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum AMC (SPHINX, Amsterdam lysosome center) Aanvullende opmerkingen Migalastat is small molecule, oral treatment that increases the enzyme activity for patients with Fabry Disease. Extension for Treatment of Fabry in patients aged 12-15 with an amenable mutation who weigh more than 45Kgs. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2020 Verwachte registratie September 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Enzymtherapie met Replagal (agalsidase alfa) of Fabrazyme (agalsidase beta). Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Migalastat is slechts zinvol voor een kleine groep Fabry patiënten met een "amenable" mutatie: een mutatie die leidt tot een instabiel enzym, dat door migalastat gestabiliseerd wordt. Dit zijn vaak 'missense' mutaties en de meerderheid van de patiënten heeft dan ook een milder fenotype (niet-klassiek of intermediair fenotype). Het natuurlijk beloop hiervan is milder. Kinderen komen pas in aanmerking voor behandeling als er eerste tekenen zijn van orgaanschade of als zij een ernstig fenotype hebben, zodat verwacht kan worden dat er op jonge leeftijd schade ontstaat. Migalastat is dus zeer waarschijnlijk niet zinvol op de kinderleeftijd, omdat er simpelweg dan nog geen orgaanschade is en jongens met een klassiek fenotype geen amenable mutatie zullen hebben. De fabrikant stelt dat er een mogelijk voordeel in toedieningsgemak is doordat orale toediening in deze leeftijdsgroep voordelen kan hebben ten opzichte van intraveneuze toediening. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 dagen Dosis per toediening 123 mg Bronnen EPAR; NCT04049760 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Voor deze indicatie werd het aantal patiënten boven de 16 jaar op 10 tot 20 geschat. De fabrikant verwacht dat er in de leeftijd van 12 tot 15 ongeveer twee patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. De werkgroep verwacht dat er mogelijk geen patiënten in aanmerking komen in deze leeftijdsgroep. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 207,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Kosten zijn vergelijkbaar met enzymtherapie: €200.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 414,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Studies are ongoing to investigate the safety and efficacy of Migalastat in paediatric Fabry patients (under 12 years old). Overige informatie Aanvullende opmerkingen