Vosoritide Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vosoritide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BioMarin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig). Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2020 Verwachte registratie September 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1.57 cm per jaar waargenomen in de vosoritidegroep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn. Behandelduur Gemiddeld 14 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 15µg/kg Bronnen NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net; fabrikant Aanvullende opmerkingen De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 jaar-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Short stature Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen