Tagraxofusp Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Elzonris is indicated as monotherapy for the first-line treatment of adult patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN). Elzonris should be administered under the supervision of a physician experienced in the use of anti-cancer agents. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 700.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tagraxofusp Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Elzonris is indicated as monotherapy for the first-line treatment of adult patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN). Elzonris should be administered under the supervision of a physician experienced in the use of anti-cancer agents. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Elzonris Fabrikant Stemline Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant fusie-eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2019 Verwachte registratie Januari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie in juli 2020. In september 2020 heeft de fabrikant een verzoek tot herziening ingediend. Vervolgens is in november 2020 een positieve CHMP-opinie afgegeven. De fabrikant geeft aan dat er zo spoedig mogelijk een vergoedingsdossier wordt opgestart. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Daunorubicine en cytarabine Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoiëtische cel transplantatie vaak recidiveert. Behandelduur Gemiddeld 5 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1 dosis Bronnen HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 - 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3 en 10 per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 80.000,00 - 120.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl; https://www.drugs.com/price-guide/elzonris. Aanvullende opmerkingen Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar. De prijs voor Elzonris intraveneus oplossing (1.000mcg/mL) is ongeveer $26,662 (ongeveer €24.000) in de Verenigde Staten voor een hoeveelheid van 1 dosis. Dit zou bij 5 doses €120.000 bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Prijs nog niet bekend Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders. Bronnen Clinicaltrials.gov. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen