Somatrogon Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeistoornis als gevolg van onvoldoende secretie van groeihormoon. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 10,444,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Somatrogon Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeistoornis als gevolg van onvoldoende secretie van groeihormoon. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ngenla Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Hormonale therapie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2021 Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Marktautorisatie 14 februari 2022 Add-on per februari 2023. Vergoeding van toepassing conform adviesgroep groeihormoon NVK Therapeutische waarde Huidige behandelopties Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen. Behandelduur Gemiddeld 8 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie Bronnen J Clin Endocrinol Metab 2022 Jun 16;107(7):e2717-e2728 Aanvullende opmerkingen De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog. De aanbevolen dosis is 0,66mg/kg lichaamsgewicht per week. De benodigde eenheden per week en jaar zijn afhankelijk van het gewicht van de patiënt. De benodigde dosis voor een kind met een gewicht van 33kg (gemiddeld gewicht van kinderen tussen 8 en 12 jaar) bedraagt per week: 33kgx0,66mg=21,78mg. De totale dosering per jaar bedraagt 52,18 weken x 21,78mg = 1.136,48mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Behandeladvies adviesgroep groeihormoon Landelijke Registratie Groeihormoonbehandeling bij kinderen van de Stichting Kind en Groei. Behandeladvies behandeling met langwerkend groeihormoon Addendum bij de richtlijn groeihormoonbehandeling kinderen in Nederland ; nadere informatie via de Adviesgroep Groeihormoon via https://www.nvk.nl/over-nvk/gremia/secties/over-deze-sectie?groupid=48463876 Aanvullende opmerkingen Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA (Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 10,444.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant, taxe juli 2023 Aanvullende opmerkingen AIP (taxe mei 2023); Somatrogon is beschikbaar in twee sterktes; Somatrogon 24mg oplossing voor injectie in voorgevulde pen: €220,56 per verpakking en Somatrogon 60mg oplossing voor injectie in voorgevulde pen: €551,40 per verpakking. De prijs per patiënt per jaar is vergelijkbaar met de prijs per patiënt per jaar van de huidige beschikbare dagelijkse groeihormoonbehandelingen. De kosten van behandeling met Somatrogon per jaar voor een patiënt van 33kg en een aanbevolen dosis van 0,66mg/kg lichaamsgewicht per week is €10.444 (AIP, exclusief BTW) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 10,444,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen