Volanesorsen Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Familial Partial Lipodystrophy Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 6,750,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Volanesorsen Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Familial Partial Lipodystrophy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Waylivra Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Metreleptin Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de lopende BROADEN studie is een statistisch significante verlaging van 88% in triglycerideniveaus na 3 maanden in vergelijking met 22% vermindering placebo (primair eindpunt, p <0,001) gevonden. Ook werd een statistisch significante afname van 51,9% in levervet (placebogroep toename van 1,5% (p = 0,004) aangetoond. De meest voorkomende bijwerking is trombopenie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 300mg Bronnen NCT02527343 https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1897921/0/en/Akcea-and-Ionis-Report-Top-line-Results-from-the-BROADEN-Study-with-WAYLIVRA-volanesorsen-in-Patients-with-Familial-Partial-Lipodystrophy.html Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA, Chiquette et al., Diabetes Metab Syndr Obes. 2017; 10: 375–383. doi: 10.2147/DMSO.S130810 Aanvullende opmerkingen Op basis van eerdere inschattingen bij Metreleptin is de verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Dit zou neerkomen op 40-80 patiënten in Nederland. Het patiëntvolume zal mogelijk anders kunnen zijn door de uiteindelijke richtlijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 75,000.00 - 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapieën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000-€150.000 per jaar. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,750,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Hypertriglyceridaemia Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen