Volanesorsen Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Familial Partial Lipodystrophy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 6.750.000,00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Volanesorsen Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Familial Partial Lipodystrophy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Waylivra Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat voor deze indicatie geen registratie aanvraag gedaan zal worden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Metreleptin Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de lopende BROADEN studie is een statistisch significante verlaging van 88% in triglycerideniveaus na 3 maanden in vergelijking met 22% vermindering placebo (primair eindpunt, p <0,001) gevonden. Ook werd een statistisch significante afname van 51,9% in levervet (placebogroep toename van 1,5% (p = 0,004) aangetoond. De meest voorkomende bijwerking is trombopenie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 300mg Bronnen NCT02527343 https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1897921/0/en/Akcea-and-Ionis-Report-Top-line-Results-from-the-BROADEN-Study-with-WAYLIVRA-volanesorsen-in-Patients-with-Familial-Partial-Lipodystrophy.html Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA, Chiquette et al., Diabetes Metab Syndr Obes. 2017; 10: 375–383. doi: 10.2147/DMSO.S130810 Aanvullende opmerkingen Op basis van eerdere inschattingen bij Metreleptin is de verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Dit zou neerkomen op 40-80 patiënten in Nederland. Het patiëntvolume zal mogelijk anders kunnen zijn door de uiteindelijke richtlijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 75.000,00 - 150.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapieën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000-€150.000 per jaar. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6.750.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Hypertriglyceridaemia Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen