Brexucabtagene autoleucel Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Tecartus is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) after two or more lines of systemic therapy including a Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 8,175,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Brexucabtagene autoleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Tecartus is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) after two or more lines of systemic therapy including a Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tecartus Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tecartus is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) after two or more lines of systemic therapy including a Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor. Naam werkzame stof voorheen bekend als "autologous anti-CD19-transduced CD3+ cells" Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Februari 2020 Verwachte registratie December 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. In Nederland is het middel in januari 2021 in de sluis geplaatst en vinden er momenteel prijsonderhandelingen plaats. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Indien r-chop al dan niet gevolgd door hoge dosis arac en asct bij fitte patiënten is gegeven, dan zijn de volgende behandelopties aanwezig: rituximab-bendamustine (RR 82%, PFS 17 maanden) RFC (RR75%, PFS 11 maanden) al dan niet in combinatie met mitoxantrone ibrutinib 1 x daags 560mg tot aan progressie (RR 72%, PFS 14 maanden). Indien geen r-chop eerder of R-DHAP is gegeven dan andere behandelopties: lenalidomide (RR 40%, PFS 8 maanden) Bortezomib (RR 50%, PFS 5 maanden) temsirolimus (RR 40%, PFS 6 maanden). Tenslotte is bij niet-fitte patiënten nog chloorambucil te overwegen. Bij fitte patiënten die een goede remissie bereiken kan een allogene stamceltransplantatie overwogen worden. Hiermee is een langere termijn (4 jaar) progressie vrije overleving van 31% en een overall survival van 40% beschreven (Robinson et al; BBMT 2018) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de Zuma-2 trial (Wang et al; NEJM april 2020) werd bij 12 maanden een progressie vrije overleving van 61% en een overall survival van 83% gezien. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02601313. Aanvullende opmerkingen Een chemotherapieschema van fludarabine en cyclofosfamide zal worden toegediend, gevolgd door een eenmalige infusie met CAR getransduceerde autologe T-cellen die intraveneus worden toegediend. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Cijfersoverkanker.nl.; expert opinie Aanvullende opmerkingen De incidentie van MCL in Nederland betrof in 2018 zo'n 174 patiënten. Bij bijna alle patiënten leidt dit tot recidieven en in totaal is 20% na 5 jaar nog in leven. Echter is van deze patiënten 40% al boven de 70 jaar bij diagnose, deze patiënten krijgen R-chemo en R-onderhoud en het is niet waarschijnlijk dat zij aan een derdelijns behandeling toe zullen komen voor hun 75e levensjaar en nog fit genoeg zijn om een CAR-T behandeling te ondergaan. Daarnaast zal een klein percentage met indolent MCL een wait-and-see beleid ondergaan. Het grootste gedeelte van de jongere patiënten zal na de autologe-SCT recidiveren. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 20 tot 30 patiënten per jaar in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van brexucabtagene autoleucel (Tecartus) zijn nog niet vastgesteld. brexucabtagene autoleucel (Tecartus) bevat hetzelfde gen construct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8,175,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen