Burosumab Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia, in children and adolescents aged 1 to 17 years with radiographic evidence of bone disease, and in adults. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 7,130,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Burosumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia, in children and adolescents aged 1 to 17 years with radiographic evidence of bone disease, and in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Crysvita Fabrikant Kyowa Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2019 Verwachte registratie Oktober 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Fosfaatsuppletie en vitamine D. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 1.0 mg/kg Bronnen NCT02537431 Aanvullende opmerkingen Op basis van de Europese patiëntenpopulaties in de CL001 en 303 studies en gewogen voor geslacht (2:1 vrouw-man verhouding) is het gemiddelde gewicht van een XLH-patiënt ongeveer 65kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Haffner. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphataemia. 2019; Hawley. Prevalence and Mortality of Individuals With X-Linked Hypophosphatemia: A United Kingdom Real-World Data Analysis. 2020; Aanvullende opmerkingen Het is niet bekend hoeveel patiënten er in Nederland zijn met XLH. Uit recente gegevens van Hawley et al. (2020) valt op te maken dat er in Nederland een range van 82-182 volwassen patiënten met XLH zijn. Niet iedereen zal echter in aanmerking komen voor behandeling. De Europese Richtlijn (Haffner et al., 2019) geeft het volgende aan: “if available, we recommend considering burosumab treatment in adults with X- linked hypophosphataemia (XLH) with the following features: persistent bone and/or joint pain due to XLH and/or osteomalacia that limits daily activities; pseudofractures or osteomalacia- related fractures; and insufficient response or refractory to conventional therapy (grade B, moderate recommendation)” Naar verwachting voldoen ongeveer 15-30 volwassen patiënten met XLH in Nederland aan deze criteria en kunnen met burosumab behandeld gaan worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 310,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Prestatie- en tariefbeschikking Add-on geneesmiddelen, juli 2018 Aanvullende opmerkingen Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,130,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen