Erdafitinib Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) gene aberrations (FGFR+ blaaskanker) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Erdafitinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Patients with locally advanced and unresectable or metastatic urothelial carcinoma who have progressed on or after 1 or 2 prior treatments with prespecified (FGFR) gene aberrations (FGFR+ blaaskanker) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Balversa Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties in de tweede lijn en derde lijn zijn bijvoorbeeld docetaxel, nivolumab, atezolizumab of pembrolizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 8 mg per dag. Ophoging naar 9 mg per dag bij een serum fosfaatspiegel ≤9.0 mg/dL op dag 14 na start van de behandeling tenzij de patient bijwerkingen ervaart Bronnen NCT03390504 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 46 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; The FGFR Landscape in Cancer: Analysis of 4,853 Tumors by Next-Generation Sequencing. Teresa Helsten. 10.1158/1078-0432.CCR-14-3212 Published January 2016. Moderate or severe LUTS is associated with increased recurrence of non - muscle - invasive urothelial carcinoma of the bladder. Austin Lunney. Department of Urology, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX, USA. http://dx.doi.org/10.1590/s1677-5538.ibju.2018.0068 Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd UC pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. Volume voor mUC: in 2018 werd bij 6.800 individuen blaaskanker vastgesteld. Bij 10% was sprake van gemetastaseerde ziekte (n=680). Hiervan werd 50% behandeld met een levensverlengende therapie n=340 (1). Op basis van de informatie in de Horizonscan Geneesmiddelen voor enfortumab vedotin zal 26-51% van deze patiënten een tweede lijnsbehandeling ondergaan (n= 173 maximaal). Van deze patiënten zal 15 tot 30% een derde lijn krijgen (n=52 maximaal). In 2018 was bij 18% (n=1.224) van de blaaskankerpatiënten sprake van MIBC. Hiervan zal circa 54% (n=660) binnen 5 jaar aan blaaskanker overlijden (1). Dit zijn patiënten waarbij ziekteprogressie is opgetreden. In analogie met de behandeling van mUC zal 51% van deze patiënten een tweede lijn krijgen (n=332) en 30% een derde lijn (n=100). In totaal zijn er dan 152 mUC patiënten die een derde lijn krijgen (2). Van deze patiënten zal 21% een FGFR alteratie hebben n=32 (3). Van deze patiënten zal slechts een deel in aanmerking komen voor behandeling met erdafitinib. Zo werden voor de BCL2001 studie 2.328 patiënten gescreend waarvan er 212 (9,1%) daadwerkelijk in aanmerking kwamen voor enrollment. Het uiteindelijke patiëntvolume voor erdafitinib-behandeling zal dus eerder rond de n=15 liggen. In het geval patiënten met mUC en recidiverende ziekte reeds in de tweede lijn in aanmerking komen voor erdafitinib, dan zijn er 505 patiënten (n= 173 + 332) waarvan 21%(3) een FGFR alteratie zal hebben (n=106) maar slechts 9,1% daadwerkelijk in aanmerking komt voor erdafitinib. In dat geval is het patiëntvolume n= 46. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen prijs in USA: https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering ligt de prijs per 28 dagen tussen de €10.000 en €23.000. De mediane behandelduur in de registratiestudie is nog niet bekend. In een andere studie BCL2001 (erdaftinib in adults with unresectable locally advanced or metastatic urothelial cancer harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who progressed on or after at least 1 line of systemic therapy) bedroeg de mediane behandelduur 5,4 maanden. De prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de Verenigde Staten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Er lopen studies bij eerdere stadia blaaskanker maar het is onbekend of deze tot indicatieuitbreiding zullen leiden. Overige informatie Aanvullende opmerkingen