Erdafitinib Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 1,900,800.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Erdafitinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Balversa Fabrikant Janssen Portfoliohouder Janssen Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2023 Verwachte registratie Juni 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties PD-(L)1, enfortumab vedotin, docetaxel, vinflunine Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. De mediane overleving: 12,1 (erdafitinib) versus 7,8 maanden (chemo), HR 0,64 (95%CI 0.47-0.88) in patiënten met gevorderd blaaskanker en FGFR-alteraties na falen van een PD-(L)1. Behandelduur Gemiddeld 4.8 Niet gevonden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 8 mg per dag. Ophoging naar 9 mg per dag bij een serum fosfaatspiegel ≤9.0 mg/dL op dag 14 na start van de behandeling Bronnen https://www.jnj.com/janssen-submits-marketing-authorisation-application-to-the-european-medicines-agency-seeking-approval-of-erdafitinib-for-the-treatment-of-patients-with-locally-advanced-or-metastatic-urothelial-cancer-with-susceptible-fgfr-alterations Aanvullende opmerkingen Behandelduur onbekend, maar de mediane PFS in de registratiestudie (Thor) bedroeg 5,6 maanden in de erdafitinib-arm. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 17 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1) https://iknl.nl/uitgezaaide-blaaskanker#:~:text=Roken%20is%20de%20belangrijkste%20risicofactor,ziekteverloop%20uitzaaiingen%20(metastases)%20ontwikkelen. 2) https://iknl.nl/kankersoorten/blaaskanker/registratie/overleving 3) https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619 4) Richters, A., van Ginkel, N., Meijer, R.P., et al. BJU Int. 2023 https://doi.org/10.1111/bju.16091 Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd UC pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. In 2020 werd bij circa 676 individuen voor het eerst blaaskanker vastgesteld waarbij sprake was van gevorderde ziekte (T4b, N+ en/of M+) (ref1,2). Van deze patiënten zal 33.9% behandeld worden met systemische therapie (doorgaans cis- of carboplatine)(ref1). Na progressie krijgt 42.9% van deze patiënten een tweede lijn (veelal immunotherapie)(ref1). Aangenomen wordt dat niet meer dan 42.9% van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een derdelijnsbehandeling. Naar verwachting wordt erdafitinib na falen op immunotherapie ingezet en enkel bij patiënten met specifieke FGFR-alteraties (20% van alle patiënten met gevorderde blaaskanker)(ref3). Het volume van erdafinitib bedraagt hierdoor 7-20 patiënten afhankelijk van de inzet van immunotherapie in de toekomst. Daarnaast zijn er jaarlijks circa 341 patiënten met een T1-T4a die metachrone metastasen ontwikkelen(ref1,4). Naar verwachting worden deze patiënten hetzelfde behandeld als patiënten met nieuw gediagnostiseerde uitgezaaide blaaskanker. Dat wil zeggen: 33.9% krijgt een systemische behandeling in de eerste lijn, 42.9% krijgt daarop een vervolgbehandeling. Van deze patiënten zullen dan 10 patiënten een FGFR-alteratie hebben waardoor zij in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Het totale patiënten volume voor erdafitinib bedraagt hierdoor maximaal 17-30 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 48,000.00 - 110,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen prijs in USA: https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering ligt de prijs per 28 dagen tussen de €10.000 en €23.000. De mediane behandelduur is 4,8 maanden in de registratiestudie. De prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de Verenigde Staten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,900,800.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Er lopen studies bij eerdere stadia blaaskanker maar het is onbekend of deze tot indicatieuitbreiding zullen leiden. Overige informatie Aanvullende opmerkingen