Glucagon Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van ernstige hypoglykemie bij patienten met diabetes melitus type 1 Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Glucagon Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie Behandeling van ernstige hypoglykemie bij patienten met diabetes melitus type 1 Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Nasaal Toedieningsvorm Poeder voor lokaal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Peptidehormoon dat bloedsuikerspiegel verhoogt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2018 Verwachte registratie September 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Nieuwe formulering van glucagon voor nasaal gebruik, bij hypoglycaemie Therapeutische waarde Huidige behandelopties Glucagon injectie, of glucose injectie Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Deze nieuwe formulering is wezenlijk anders, alternatief voor injectie. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 3 mg Bronnen NCT02402933; clinical trials. gov.; Stenninger Diabetialogia 1993 Prospective study evaluating the use of nasal glucagon for the treatment of moderate to severe hypoglycaemia in adults with type 1 diabetes in a real‐world setting Elizabeth R. Seaquist, et al. Diabetes Obes Metab.2018;20:13161320.https://doi.org/10.1111/dom.13278 . A phase 3 multicenter, open‐label, prospective study designed to evaluate the effectiveness and ease of use of nasal glucagon in the treatment of moderate and severe hypoglycemia in children and adolescents with type 1 diabetes in the home or school setting Larry C Deeb, et al. Pediatric Diabetes.2018;19:1007–1013 Aanvullende opmerkingen De huidige behandeling is glucagon als injectie. Dit product kan nasaal worden gegeven. Het is echter alleen bij kinderen en volwassenen met diabetes mellitus type 1 (DM1) getest. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 4.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank; clinicaltrials.gov; Diabetes fonds Aanvullende opmerkingen Er waren in 2016 21.176 gebruikers van glucagon (GlucaGen), nasaal glucagon zal hier een marktaandeel van moeten veroveren. Echter zijn eerste trails alleen uitgevoerd in 4-75 jarige populaties met DM1. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen nu studies bij kinderen > 4jaar en volwassenen (zie bronnen) Bronnen Kinderen/adolescenten: - Sherr JL et al. Glucagon Nasal Powder: A Promising Alternative to Intramuscular Glucagon in Youth With Type 1 Diabetes. Diabetes Care. 2016 Apr;39(4):555-62. - Deeb et al. A phase 3 multicenter, open-label, prospective study designed to evaluate the effectiveness and ease of use of nasal glucagon in the treatment of moderate and severe hypoglycemia in children and adolescents with type 1 diabetes in the home or school setting. Pediatr Diabetes. 2018 Aug;19(5):1007-1013. Volwassenen : - Rickels MR et al. Intranasal Glucagon for Treatment of Insulin-Induced Hypoglycemia in Adults With Type 1 Diabetes: A Randomized Crossover Noninferiority Study. Diabetes Care. 2016 Feb;39(2):264-70. - Seaquist ER et al. Prospective study evaluating the use of nasal glucagon for the treatment of moderate to severe hypoglycaemia in adults with type 1 diabetes in a real-world setting. Diabetes Obes Metab. 2018 May;20(5):1316-1320. Simulated Usability Study: - Yale JF et al. Faster Use and Fewer Failures with Needle-Free Nasal Glucagon Versus Injectable Glucagon in Severe Hypoglycemia Rescue: A Simulation Study. Diabetes Technol Ther. 2017 Jul;19(7):423-432. Aanvullende opmerkingen Nu alleen fase 3 in 4-18 jarige. Overige informatie Aanvullende opmerkingen