Ivosidenib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) who are not candidates for intensive chemotherapy (≥75 years old or who have comorbidities that preclude the use of intensive induction chemotherapy). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3,527,800.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) who are not candidates for intensive chemotherapy (≥75 years old or who have comorbidities that preclude the use of intensive induction chemotherapy). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam TIBSOVO Fabrikant Servier Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2022 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 studie AGILE geeft de combinatie ivosidenib + azacitidine een mediane OS van 24.0 maanden versus 7.9 voor azacitidine+ placebo (HR 0.44: 95% CI, 0.27-0.73; P= 0.001) bij AML patiënten met een IDH1 mutatie. Behandeling met ivosidenib+azacitidine resulteerde in een statistisch significante verbetering in EFS (event-free survival) (HR=0.33, 95% CI 0.16–0.69; P=0.0023) versus placebo + azacitidine bij een mediane follow-uptijd van 12,4 maanden. Behandelduur Mediaan 6 Niet gevonden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Een filmomhulde tablet is 250 mg. Totale dosis: 500 mg Bronnen NCT02074839. Monotherapie eerste lijn. Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 46 - 77 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR Aanvullende opmerkingen Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6%-10% een IDH1mutatie. Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13,800.00 - 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo Aanvullende opmerkingen Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Er wordt op dit moment €13.800 gevraagd voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma dit is ook een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,527,800.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen