Ivosidenib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Tibsovo in combinatie met azacitidine is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML) met een R132-mutatie in isocitraatdehydrogenase-1 (IDH1), die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 2,994,600.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Tibsovo in combinatie met azacitidine is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML) met een R132-mutatie in isocitraatdehydrogenase-1 (IDH1), die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tibsovo Fabrikant Servier Portfoliohouder Servier Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor Middel heeft EMA-goedkeuring voor 2 merknamen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2022 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP februari 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie en hematopoietische stamcel transplantatie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 studie AGILE geeft de combinatie ivosidenib + azacitidine een mediane OS van 24 maanden versus 7.9 voor azacitidine+ placebo (HR 0.44: 95% CI, 0.27-0.73; P=0.001) bij AML patiënten met een IDH1 mutatie. Behandeling met ivosidenib+azacitidine resulteerde in een statistisch significante verbetering in EFS (event-free survival) (HR=0.33,95% CI 0.16–0.69; P=0.0023) versus placebo + azacitidine bij een mediane follow-uptijd van 12,4 maanden. De conclusie is dat de therapie effectief is bij de subgroep met een IDH mutatie. Langdurige cytopenieën worden daarnaast niet waargenomen. Behandelduur Mediaan 6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Een filmomhulde tablet is 250 mg. Totale dosis: 500 mg Bronnen Montesinos et al. N Engl J Med 2022; 386:1519-1531 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 46 - 77 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR Aanvullende opmerkingen Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6%-10% een IDH1mutatie. Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13,800.00 - 82,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Montesinos et al. N Engl J Med 2022; 386:1519-1531 Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat er bij de berekening een prijs van €13.800 gebruikt is. Dit is de prijs die op dit moment gevraagd wordt voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma en is een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Dan is immers pas de definitieve indicatie bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,994,600.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen