Melphalan flufenamide Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die minstens drie eerdere therapielijnen hebben gekregen, bij wie de ziekte refractair is voor ten minste één proteasoomremmer, één immunomodulerend middel en één antiCD38-monoklonaal antilichaam, en die tijdens of na hun laatste therapie ziekteprogressie vertoonden. Bij patiënten die eerder een autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan, moet er tussen die transplantatie en de progressie ten minste drie jaar zijn verstreken. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 7,942,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Melphalan flufenamide Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die minstens drie eerdere therapielijnen hebben gekregen, bij wie de ziekte refractair is voor ten minste één proteasoomremmer, één immunomodulerend middel en één antiCD38-monoklonaal antilichaam, en die tijdens of na hun laatste therapie ziekteprogressie vertoonden. Bij patiënten die eerder een autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan, moet er tussen die transplantatie en de progressie ten minste drie jaar zijn verstreken. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pepaxti Fabrikant Oncopeptides Portfoliohouder Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de registratieprocedure bij de EMA nog wel. Positieve CHMP opinie ontvangen in juni 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn. Behandelduur Gemiddeld 3.8 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 40 mg Bronnen NCT02963493 (HORIZON) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 190 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) NKR; (2) Yong et al. 2016, Br J Haematol Aanvullende opmerkingen Het aantal nieuwe patiënten met multipel myeloom betrof in 2020 1.269 patiënten (1). Gezien het een vierdelijns behandeling betreft zal maximaal 15% hiervan in aanmerking komen voor een behandeling (2). Dit betreft dus maximaal 190 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 41,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Volgens de fabrikant kost 1 vial Pepaxto €5.500. Per behandeling zijn 2 vials nodig, waarmee de kosten per behandeling uitkomt op €11.000. Bij een mediane behandelduur van 3,8 maanden is de prijs per patiënt €41.800. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,942,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen