Human normal immunoglobulin Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Replacement therapy in adults, children and adolescents (0‑18 years) in: Secondary immunodeficiencies (SID) in patients who suffer from severe or recurrent infections, ineffective antimicrobial treatment and either proven specific antibody failure (PSAF) or serum IgG level of <4 g/l. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 2.250.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Human normal immunoglobulin Domein Infectieziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Virale infecties, overig Uitgebreide indicatie Replacement therapy in adults, children and adolescents (0‑18 years) in: Secondary immunodeficiencies (SID) in patients who suffer from severe or recurrent infections, ineffective antimicrobial treatment and either proven specific antibody failure (PSAF) or serum IgG level of <4 g/l. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam HyQvia Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie September 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting is dat dit geneesmiddel een meerwaarde zal hebben voor een kleine groep patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03054181 Aanvullende opmerkingen Zie de huidige behandeling volledig uitgeschreven in het FK https://www.farmacotherapeutischkompas.nl/bladeren/preparaatteksten/n/normaal_immunoglobuline__im_en_sc_ Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Meer dan 1.000 gebruikers per jaar van normaal immunoglobuline subcutaan en meer dan 1.600 gebruikers normaal immunoglobuline IV. Met de aanpassing van de indicatie zal mogelijk een deel van de patiënten die nu intraveneus behandeld wordt subcutaan worden behandeld. De inschatting is dat er maximaal 100 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze nieuwe toedieningsvorm. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 20.000,00 - 25.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Kosten in 2019 zo'n €20.000-€25.000 per patiënt per jaar. Geen Budget impact, daar deze patiënten nu al met intraveneuze immuunglobulinen worden behandeld. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.250.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy Bronnen fase 3 studie Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen