Fosdenopterin Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Metabolic disease molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.560.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Fosdenopterin Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Metabolic disease molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nulibry Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen A synthetic version of cPMP, Molybdenum cofactor replacements. Fabrikant: BridgeBio Pharma / Origin Biosciences Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in juli 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het effect van de eerste studie lijkt groot te zijn. Patiënten die met fosdenopterin behandeld werden hadden een overleving van 84% na drie jaar, tegenover 55% van de niet behandelde patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,9 mg/kg Bronnen https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/214018s000lbl.pdf, NCT02629393 Aanvullende opmerkingen Titration Schedule Preterm Neonates (Gestational Age Less than 37 weeks): Initial Dosage= 0.4 mg/kg once daily, Month 1= 0.7 mg/kg once daily, Month 3= 0.9 mg/kg once daily Term Neonates (Gestational Age 37 weeks and Above): Initial Dosage= 0.55 mg/kg once daily, Month 1= 0.75 mg/kg once daily, Month 3= 0.9 mg/kg once daily For patients one year of age or older, the recommended dosage of NULIBRY is 0.9 mg/kg (based on actual body weight) administered as an intravenous infusion once daily. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 4 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl, Orphanet Aanvullende opmerkingen Over de hele wereld zijn er meer dan 100 mensen met molybdeen co-factor deficiëntie. De incidentie is 1:200.000 geboortes. Maximaal 1 nieuwe patiënt per jaar. Na 10 jaar is 20% van de onbehandelde patiënten nog in leven. In Nederland zijn nu 4 patiënten bekend, waarvan er reeds 2 worden behandeld. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 520.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen Prijs in de Verenigde Staten betreft $1,452 per 9,5mg poeder voor intraveneuze injectie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.560.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen