Ivosidenib Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Tibsovo monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with an IDH1 R132 mutation who were previously treated by at least one prior line of systemic therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 794.880,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ivosidenib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Tibsovo monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with an IDH1 R132 mutation who were previously treated by at least one prior line of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tibsovo Fabrikant Servier Portfoliohouder Servier Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2022 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Weesgeneesmiddel status aangevraagd bij EMA. Positieve CHMP februari 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De mediane follow-up voor progressie-vrije overleving was 6,9 maanden (IQR 2·8-10·9). De progressie-vrije overleving was significant verbeterd met ivosidenib ten opzichte van placebo. Op basis van hoe de werkgroep inschat dat de cieBOM het ingediende dossier zal beoordelen is er wel twijfel of ivosenib de PASKWIL-criteria zal halen. Behandelduur Mediaan 2.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 500 mg Bronnen Abou-Alfa GK, et al., (2020): Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Oncol. 2020 Jun Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 32 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720. Aanvullende opmerkingen In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13.800,00 - 35.880,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo.; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32416072/ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34554208/ Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat er bij de berekening een prijs van €13.800 gebruikt is. Dit is de prijs die op dit moment gevraagd wordt voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma en is een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Dan is immers pas de definitieve indicatie bekend. In de Verenigde Staten wordt er op dit moment $26,115 per maand gerekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 794.880,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes. Bronnen Clinicaltrials.gov. Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen