Vestronidase alfa Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII - Sly disease) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 700.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vestronidase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII - Sly disease) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mepsevii Fabrikant Ultragenyx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In US fast track bij FDA Therapeutische waarde Huidige behandelopties Supportive care. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing MPS VII (ziekte van SLy) is een uiterst zeldzame lysosomale stapelingsziekte veroorzaakt door deficientie van beta-glucuronidase. Hierdoor ontstaat stapeling van glycosaminoglycanen (dermatan- heparan- en chondroitinesulfaat). Een case report met dosering 2 mg/kg laat verbetering zien mbt lever en miltvolume, afname GAG's in urine en mgl longfunctie. Trials: 'In EU, the primary endpoint is the percent reduction in urinary glycosaminoglycans (GAG) excretion after 24 weeks of treatment. The EMA indicated that a trend in improvement in clinical endpoints would also be necessary for approval.' Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per maand Dosis per toediening 4 mg/kg Bronnen Fox et al. Mol Genet Metab. 2015 February ; 114(2): 203–208; Specialist Pharmacy Service; clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Toediening om de week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Zeer zeldzame aandoening. Wereldwijde geboorteprevalentie is <1:250.000. Aantal patienten in Nederland is zeer laag (2 bekend in ErasmusMC). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 200.000,00 - 500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Vergelijkbaar met andere enzymtherapieen. Totale kosten van ERT, aangezien er geen alternatief is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen