Abatacept Medicine 06 June 2023 Extended indication Extension of indication to include the prophylaxis of acute Graft versus Host Disease (aGvHD) in the adult and paediatric population for Orencia. Therapeutic value Possible added value Total cost € 311,200.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Abatacept Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Stem cell transplants Extended indication Extension of indication to include the prophylaxis of acute Graft versus Host Disease (aGvHD) in the adult and paediatric population for Orencia. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Orencia Manufacturer BMS Portfolio holder BMS Mechanism of action Immunosuppression Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Abatacept is a fusion protein composed of the Fc region of the immunoglobulin IgG1 fused to the extracellular domain of CTLA-4. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date January 2023 Expected Registration March 2024 Orphan drug No Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Registratieaanvraag teruggetrokken maart 2024 Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Volgens experts is er een mogelijke meerwaarde van dit product. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 125 mg References NCT01743131; Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References EBMT database. Additional remarks Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. De verwachting is dat er in deze leeftijdsgroep (wordt hier de pediatrische groep bedoeld?) ongeveer 80 allo-transplantaties plaats zullen vinden. Dat zou het maximale aantal zijn indien elk kind dit als profylaxe krijgt. De frequentie hangt af van de label tekst, of het voor een subgroep is of voor alle patiënten. Als het alleen voor unrelated donors op de markt komt zal 75 tot 80% van de 80 allo-transplantaties in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 3,890.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Abatacept infusiepoeder 250mg flacon: €324,21; Z-index, 1 mei 2023, exclusief BTW. De aanbevolen dosis voor abatacept voor volwassen patiënten is 10mg/kg (maximale dosis van 1.000mg) en moet worden toegediend als een intraveneus infuus van 60 minuten op de dag vóór de transplantatie (dag ‑1), gevolgd door een dosis op dag 5, 14 en 28 na transplantatie. De kost per behandeling is (op basis van 75kg): 3x€324,21x4=€3.890,52. De aanbevolen dosis voor patiënten van 6 tot 17 jaar is dezelfde als voor volwassenen, 10mg/kg (maximale dosis van 1.000mg). De aanbevolen dosis voor patiënten van 2 tot jonger dan 6 jaar is 15mg/kg op de dag vóór transplantatie (dag -1), gevolgd door 12mg/kg op dag 5, 14 en 28 na transplantatie. Potential total cost per year Total cost € 311,200.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks