Afamitresgene autoleucel Medicine 07 June 2022 Extended indication Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 3,355,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Afamitresgene autoleucel Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Oncology other Extended indication Treatment of HLA-A*02 positive patients with inoperable or metastatic synovial sarcoma who have received prior chemotherapy and whose tumor expresses the MAGE-A4 tumor antigen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tecelra Manufacturer Adaptimmune Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Dit betreft een genetisch gemodificeerd autoloog melanoma-associated antigen 4 (MAGE A4) specifieke T cell therapie. Complementarity-determining regions (CDR) van de T-cellen van de patiënt worden gemodificeerd waardoor de affiniteit voor de tumorcellen wordt vergroot. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date September 2026 Expected Registration October 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Bestraling en chemotherapie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2, open-label studie (SPEARHEAD-1; NCT04044768), waarin 32 patiënten afamitresgene autoleucel ontvingen werd effectiviteit en veiligheid aangetoond. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT04044768 (SPEARHEAD-1) Additional remarks Eenmalige infusie van autologe genetisch gemodificeerd afamitresgene autoleucel . Dosis: 1.0 x10^9 tot 10x10^9 cellen Expected patient volume per year Patient volume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR2021(1); I Ingram. Cellular Therapies Promising in Advanced Synovial Sarcoma. 2020 (2); Additional remarks In 2021 waren er 313 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal sarcoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal sarcoom wordt geschat op een op de drie miljoen, ongeveer zes per jaar in Nederland. De schattingen lopen uiteen maar expressie van MAGE-A4 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom, naar verwachting zullen vijf patiënten in aanmerking komen (2). Expected cost per patient per year Cost € < 671,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Med Lett Drugs Ther. 2024 (1) Additional remarks Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. In de Verenigde Staten is de prijs voor een dosis Tecelra $727.000 (omgerekend ongeveer €671.000) (1). De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Potential total cost per year Total cost € 3,355,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Gastric cancer; Head and neck cancer; Myxoid liposarcoma; Oesophageal cancer References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks