Alpelisib Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - Goedaardige lichenoïde keratose (BLK) - Dysplastische megalencefalie (DMEG) - CLOVES (aangeboren lipomateuze overgroei, vasculaire malformatie, epidermal naevi-syndroom) - Epidermal naevi (EN) - Fibro-adipeuze overgroei (FAO) - Hemimegalencefalie (HMEG) - Hemihyperplasie - meervoudige lipomatose (HHML) geïsoleerde grote lymfatische malformatie (ILM) - Megaencefalie- capillaire malformatie (MCAP) - Muscular hemihyperplasia (mHH) - Seborrhoïsche keratose (SK) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 7,500,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Alpelisib Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - Goedaardige lichenoïde keratose (BLK) - Dysplastische megalencefalie (DMEG) - CLOVES (aangeboren lipomateuze overgroei, vasculaire malformatie, epidermal naevi-syndroom) - Epidermal naevi (EN) - Fibro-adipeuze overgroei (FAO) - Hemimegalencefalie (HMEG) - Hemihyperplasie - meervoudige lipomatose (HHML) geïsoleerde grote lymfatische malformatie (ILM) - Megaencefalie- capillaire malformatie (MCAP) - Muscular hemihyperplasia (mHH) - Seborrhoïsche keratose (SK) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vijoice Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Serine/threonine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMCN, UMCU, AUMC, EMC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie Augustus 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De originele registratieaanvraag van oktober 2023 is teruggetrokken. Nieuwe registratieaanvraag verwacht in 2025. Fabrikant verwacht registratie in augustus 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Debulking, amputatie, orthopedische operaties, sclerotherapie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Alpelisib lijkt effectiever dan de huidige 'standaard', tegen minder bijwerkingen. Gelijktijdig gebruik van cotrimoxazol als profylaxe is bij dit geneesmiddel bijvoorbeeld niet nodig. Wel lijkt er een hogere incidentie van diabetes mellitus op te treden. Voor patiënten met ernstige pijnklachten of zichtbare afwijkingen zal dit geneesmiddel meerwaarde kunnen gaan hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Leeftijdsafhankelijk Bronnen FDA prescribing information; NCT04285723 (EPIK-P1); NCT04589650; Hevas. Aangeboren Vaatafwijkingen Expertisenetwerk. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet: CLOVES syndrome Orphanet: Megalencephaly capillary malformation polymicrogyria syndrome Orphanet: Hemihyperplasia multiple lipomatosis syndrome Orphanet: Segmental progressive overgrowth syndrome with fibroadipose hyperplasia Orphanet: Klippel Trénaunay syndrome Orphanet: CLAPO syndrome Klippel-Trenaunay syndrome: MedlinePlus Genetics Orphanet: Tall stature scoliosis macrodactyly of the great toes syndrome Facial Infiltrating Lipomatosis (wonderfilsmiles.com) Aanvullende opmerkingen Er kan nog geen goede inschatting gegeven worden voor het aantal patiënten per jaar. Eerst moet er meer duidelijkheid komen ten aanzien van de precieze indicatiestelling. Er is al wel vraag naar het geneesmiddel vanuit de patiënten en artsen. Het zijn veelal geen ziektebeelden waar sprake is van mortaliteit. Het geneesmiddel kan veel betekenen voor de morbiditeit, maar dat heeft wel als consequentie dat mensen het levenslang/langdurig gaan innemen. Kortom, het aantal mensen per jaar is niet zo zeer afhankelijk van de incidentie maar van de prevalentie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 25,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl; Aanvullende opmerkingen Alpelisib tablet 150gram is op dit moment €70,07. Op basis van de behandeling van een jaar zou dit ongeveer €25.000 gaan kosten. Gezien de studies zou er wel een nieuwe formulering moeten komen met een andere sterkte. Mogelijk zal deze formulering ook andere kosten met zich mee kunnen brengen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Nog onbekend Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen