Alpelisib Medicine 07 December 2022 Extended indication Vijoice is indicated for the treatment of adult and paediatric patients aged 2 years and older with severe or life-threatening manifestations of PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS) who require systemic therapy. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 7,500,000.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Alpelisib Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Vijoice is indicated for the treatment of adult and paediatric patients aged 2 years and older with severe or life-threatening manifestations of PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS) who require systemic therapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Vijoice Manufacturer Novartis Portfolio holder Novartis Mechanism of action Serine / threonine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise UMCN, UMCU, AUMC, EMC Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date May 2025 Expected Registration July 2026 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De originele registratieaanvraag van oktober 2023 is teruggetrokken. Nieuwe registratieaanvraag in mei 2025. Positieve CHMP-opinie in mei 2026. Therapeutic value Current treatment options Debulking, amputatie, orthopedische operaties, sclerotherapie. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Alpelisib lijkt effectiever dan de huidige 'standaard', tegen minder bijwerkingen. Gelijktijdig gebruik van cotrimoxazol als profylaxe is bij dit geneesmiddel bijvoorbeeld niet nodig. Wel lijkt er een hogere incidentie van diabetes mellitus op te treden. Voor patiënten met ernstige pijnklachten of zichtbare afwijkingen zal dit geneesmiddel meerwaarde kunnen gaan hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration Leeftijdsafhankelijk References FDA prescribing information; NCT04285723 (EPIK-P1); NCT04589650; Hevas. Aangeboren Vaatafwijkingen Expertisenetwerk. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet: CLOVES syndrome Orphanet: Megalencephaly capillary malformation polymicrogyria syndrome Orphanet: Hemihyperplasia multiple lipomatosis syndrome Orphanet: Segmental progressive overgrowth syndrome with fibroadipose hyperplasia Orphanet: Klippel Trénaunay syndrome Orphanet: CLAPO syndrome Klippel-Trenaunay syndrome: MedlinePlus Genetics Orphanet: Tall stature scoliosis macrodactyly of the great toes syndrome Facial Infiltrating Lipomatosis (wonderfilsmiles.com) Additional remarks Er kan nog geen goede inschatting gegeven worden voor het aantal patiënten per jaar. Eerst moet er meer duidelijkheid komen ten aanzien van de precieze indicatiestelling. Er is al wel vraag naar het geneesmiddel vanuit de patiënten en artsen. Het zijn veelal geen ziektebeelden waar sprake is van mortaliteit. Het geneesmiddel kan veel betekenen voor de morbiditeit, maar dat heeft wel als consequentie dat mensen het levenslang/langdurig gaan innemen. Kortom, het aantal mensen per jaar is niet zo zeer afhankelijk van de incidentie maar van de prevalentie. Expected cost per patient per year Cost € 25,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl; Additional remarks Alpelisib tablet 150gram is op dit moment €70,07. Op basis van de behandeling van een jaar zou dit ongeveer €25.000 gaan kosten. Gezien de studies zou er wel een nieuwe formulering moeten komen met een andere sterkte. Mogelijk zal deze formulering ook andere kosten met zich mee kunnen brengen. Potential total cost per year Total cost € 7,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Nog onbekend Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks