Apraglutide Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-failure receiving parenteral support, secondary to surgical resection of the small intestine with either stoma or colon-in-continuity. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 50,267,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Apraglutide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Apraglutide monotherapy for treatment of Short-bowel syndrome in adults and elderly with intestinal-failure receiving parenteral support, secondary to surgical resection of the small intestine with either stoma or colon-in-continuity. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ironwood Portfoliohouder Werkingsmechanisme Glucagonanaloog Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Apraglutide is een glucagon-like peptide-2 (GLP-2) analoog. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion in januari 2024. Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties GLP-2 analogen. Teduglutide is geregistreerd maar wordt nog niet in Nederland vergoed. Glepaglutide is in ontwikkeling. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De STARS Fase 3-studie liet zien dat patiënten met short bowel syndrome with intestinal failure (SBS-IF) minder afhankelijk werden van wekelijkse totaal parenterale voeding (TPV). GLP-2 behandeling is de enige beschikbare behandeling voor SBS-IF en TPV-afhankelijkheid en is over het algemeen effectief. Het lijkt voor kwaliteit van leven van belang om ook patiënten te kunnen behandelen die minder vochtbehoefte hebben en daarmee wellicht helemaal van de TPV af kunnen komen. Verder is het criterium van 14 liter parenterale ondersteuning per week niet reëel voor met name vrouwen met een beperkte caloriebehoefte: die vallen dan buiten de boot. Apraglutide en glepaglutide zijn langwerkende preparaten van GLP-2 analogen en de resultaten die er zijn zien er goed uit. Volgens experts (Amsterdam UMC) is het aannemelijk dat apraglutide (en andere GLP-2 analogen) net zo goed zijn als de teduglitide. Er is meer gebruiksgemak door de wekelijkse toediening (in plaats van dagelijks). Ook in een recent systematisch review wordt van gelijke therapeutische waarde uitgegaan. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT04627025 (STARS); Expertopinie; Bastas et al. Clinical Nutrition Espen. 2026. Aanvullende opmerkingen Effectiviteit wordt doorgaans gedefinieerd als een reductie van tenminste 20% in totale parenterale voeding (TPV) en/of vochtbehoefte. Binnen het AUMC zal binnenkort een ZIN-vergoedingstraject starten voor teduglutide bij kinderen en volwassenen met een short bowel syndroom die afhankelijk zijn van TPV. Voor volwassenen geldt dat tijdelijke vergoeding (het traject loopt vijf jaar, waarbij behandeling maximaal drie jaar kan duren) wordt beperkt tot patiënten met een wekelijkse TPV van tenminste 14 liter en/of een hoge vochtbehoefte, of een short bowel syndroom op basis van inflammatoire darmziekte (IBD). Deze criteria zijn gebaseerd op een post hoc-analyse. Nieuwere analyses suggereren echter dat juist patiënten met een lagere TPV- en/of vochtbehoefte mogelijk de grootste kans hebben om volledig van TPV af te komen. Bovendien hebben veel patiënten die volledig afhankelijk zijn van TPV voor hun calorie- of vochtbehoefte vaak minder dan 14 liter per week nodig, omdat hun totale behoefte lager ligt. Zo heeft bijvoorbeeld een persoon van 1,60m geen 14 liter TPV per week nodig. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 230 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Intestinal Failure Unit (expertisecentrum). Amsterdam UMC. 2024 (1). Crohniek. Crohn en Colitis Ulcerosa Vereniging Nederland. 2019 (2). Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen In het Amsterdam UMC, locatie AMC, werden in 2017 circa 190 volwassenen en 40 kinderen behandeld voor SBS (1). In Nederland heeft 1 op de 86.000 mensen short bowel syndroom/darmfalen (2). Bij gelijke waarde en meer gebruiksgemak (wekelijkse toediening in plaats van dagelijks) is de verwachting dat alle patiënten zullen overgaan op een GLP-2 analoog met een wekelijkse toediening (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 233,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Mogelijk zijn de kosten gelijk aan die van teduglutide. Een jaarbehandeling kost €233.747,34 excl. BTW (€698,04 / 1,09 x 365). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 50,267,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen