ARI-0001 Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Patients With CD19 + Acute Lymphoid Leukemia Resistant or Refractory to Therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3.900.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof ARI-0001 Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALL Uitgebreide indicatie Patients With CD19 + Acute Lymphoid Leukemia Resistant or Refractory to Therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Adult differentiated autologous T-cells from peripheral blood, expanded and transducted with a lentivirus to express a chimeric antigen receptor with anti-CD19 specificity [A3B1] conjugated to the 4-aBB and CD3z co-stimulatory regions. Het geneesmiddel wordt ontwikkeld door Hospital Clínic de Barcelona. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 2 studie in maart 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Patiënten worden behandeld met op de zorg locatie geproduceerde CAR T-cellen. Registratie op basis van fase 2 studie (Prime). In de fase 2 studie heeft 79% eerder HSCT gehad. De mediane PFS is 7,83 maanden en de 2-yr PFS is 38%, mediane overall survival is NR en 2-yr overall survival is 53% (n=3). Het geneesmiddel lijkt vooralsnog effectief te zijn. Alle patiënten in de klinische studie hebben al een allogene stamceltransplantatie gehad en blinotumumab, er wordt een goede respons waargenomen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0,4 tot 5 × 10^6 ARI-0001 cells/kg Bronnen NCT03144583; NCT04778579 Aanvullende opmerkingen Aanvankelijk als een enkele dosis en later gesplitst in 3 fracties (10%, 30% en 60%) met volledige toediening afhankelijk van de afwezigheid van cytokine release syndroom (CRS). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR (1); Expert opinie (2); Aanvullende opmerkingen Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017 en 2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Er wordt verwacht dat er voor deze behandeling 10 tot 15 patiënten in aanmerking zullen komen afhankelijk van de uiteindelijke lijn en voor behandeling (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 300.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.barnaclinic.com/blog/en/blog/car-t-ari-0001-prime-designation-ema/ Aanvullende opmerkingen In een artikel wordt aangegeven dat de kosten per patiënt boven de €300.000 liggen in de Verenigde Staten. Het is duur omdat het voor iedere patiënt op maat gemaakt wordt. De fabrikant geeft aan dat zij dit vele malen goedkoper op de brengen, maar een exacte prijs wordt nog niet genoemd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.900.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen