Arimoclomol Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.527.500,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Arimoclomol Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Orphazyme Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Arimoclomol is een geneesmiddel dat de natuurlijke mechanismen van de cel stimuleert om met schade om te gaan, door de productie van eiwitten genaamd heat shock-eiwitten te verhogen in cellen die onder stress staan. Deze eiwitten helpen de lysosomale membraan te stabiliseren en verbeteren het vermogen van het lysosoom om te functioneren en onder andere vetten af te breken. Dit zal naar verwachting bijdragen tot het verminderen van de symptomen van de ziekte. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Miglustat Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is nog niet mogelijk een directe vergelijking met de huidige behandeling miglustat te maken. Of er een meerwaarde is qua effectiviteit is nog niet bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 150-600 mg/dag Bronnen NCT02612129 Aanvullende opmerkingen Miglustat is geautoriseerd in Europa voor deze indicatie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16 Aanvullende opmerkingen De prevalentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar. Momenteel zijn er naar schatting ongeveer 30-40 patiënten in Nederland bekend, waarvan het merendeel in het Amsterdam UMC. Naar schatting zal slechts een klein deel van de patiënten (met name jonge kinderen zonder irreversibele schade) in aanmerking komen voor behandeling: eerste jaar 5 tot maximaal 20 in de jaren erna bij gebleken effectiviteit op langere termijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 115.000,00 - 120.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker huidige behandeling miglustat kostte €117.580 per patiënt per jaar in 2016. De kosten zullen afhankelijk zijn van de meerwaarde ten opzichte van miglustat. Bovenstaande is dus slechts een indicatie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.527.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de vele potentiële indicaties is off-label gebruik in de toekomst zeker niet uitgesloten. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Amyotropic Lateral Sclerosis (ALS), Sporadic Inclusion Body Myositis, CH 22/9 ziekte van Gaucher type III Bronnen Clinicaltrials.gov; https://www.orphazyme.com/clinical-programme/ Aanvullende opmerkingen Potentieel toepasbaar bij vele aandoeningen waarbij het ondersteunen van de cellulaire stress response leidt tot verminderen van abnormale stapeling van bijvoorbeeld lipiden (sphingolipidosen) en eiwitten (eiwit-aggregatie ziekten). Overige informatie Aanvullende opmerkingen