Asciminib Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Asciminib monotherapy for first line treatment of Philadelphia chromosome-positive Chronic phase chronic myeloid leukemia in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Asciminib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CML Uitgebreide indicatie Asciminib monotherapy for first line treatment of Philadelphia chromosome-positive Chronic phase chronic myeloid leukemia in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Scemblix Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie April 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tweede generatie TKI. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is in de resultaten van de klinische studie nog geen verschil in algehele overleving te zien. Vooralsnog wordt er geen meerwaarde voor asciminib gezien in de eerste lijn. Er zijn genoeg beschikbare tweedelijns generatie TKI’s met een vergelijkbare effectiviteit. In de toekomst zou kunnen blijken dat het alsnog ingezet wordt op basis van een aantal voordelige eigenschappen. Ook patiënten met een T315i-mutatie en intolerantie voor ponatinib is een niche waar het wellicht wel ingezet zal kunnen worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04971226 (ASC4FIRST) Aanvullende opmerkingen The recommended asciminib dosage is 80 mg taken orally once daily at approximately the same time of day or 40 mg taken orally twice daily at approximately 12-hour intervals. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 188 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021 (1); Nederlandse Vereniging voor Hematologie (2) Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 188 diagnoses chronische myeloïde leukemie (1). Volgens de Nederlandse Vereniging voor Hematologie is 95% van CML Philadelphia chromosoom-positief (2). Er wordt op basis van de concurrentie van tweede generatie TKI's echter verwacht dat het nauwelijks ingezet zal worden. Wellicht enkel bij patiënten met intolerantie voor ponatinib. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen SCEMBLIX, TABLET 40 mg 80 mg € 145,33. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen