Asciminib Medicine 03 June 2025 Extended indication Asciminib monotherapy for first line treatment of Philadelphia chromosome-positive Chronic phase chronic myeloid leukemia in adults and elderly. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Asciminib Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication CML Extended indication Asciminib monotherapy for first line treatment of Philadelphia chromosome-positive Chronic phase chronic myeloid leukemia in adults and elderly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Scemblix Manufacturer Novartis Portfolio holder Novartis Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date 2025 Expected Registration April 2026 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Tweede generatie TKI. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is in de resultaten van de klinische studie nog geen verschil in algehele overleving te zien. Vooralsnog wordt er geen meerwaarde voor asciminib gezien in de eerste lijn. Er zijn genoeg beschikbare tweedelijns generatie TKI’s met een vergelijkbare effectiviteit. In de toekomst zou kunnen blijken dat het alsnog ingezet wordt op basis van een aantal voordelige eigenschappen. Ook patiënten met een T315i-mutatie en intolerantie voor ponatinib is een niche waar het wellicht wel ingezet zal kunnen worden. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04971226 (ASC4FIRST) Additional remarks The recommended asciminib dosage is 80 mg taken orally once daily at approximately the same time of day or 40 mg taken orally twice daily at approximately 12-hour intervals. Expected patient volume per year Patient volume < 188 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR2021 (1); Nederlandse Vereniging voor Hematologie (2) Additional remarks In 2021 waren er 188 diagnoses chronische myeloïde leukemie (1). Volgens de Nederlandse Vereniging voor Hematologie is 95% van CML Philadelphia chromosoom-positief (2). Er wordt op basis van de concurrentie van tweede generatie TKI's echter verwacht dat het nauwelijks ingezet zal worden. Wellicht enkel bij patiënten met intolerantie voor ponatinib. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks SCEMBLIX, TABLET 40 mg 80 mg € 145,33. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks