Version 3

Asciminib

Medicine

Extended indication Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Ph+ CML-CP with the T315I mutation who are resistant to, intolerant to or ineligible fo
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost € 688,100.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Asciminib
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication CML
Extended indication Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Ph+ CML-CP with the T315I mutation who are resistant to, intolerant to or ineligible for ponatinib.
Proprietary name Scemblix
Manufacturer Novartis
Portfolio holder Novartis
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date March 2025
Expected Registration April 2026
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Medicine sluice Rejected
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in februari 2026.

Therapeutic value

Current treatment options Tweede generatie TKI.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Er is therapeutische meerwaarde voor patiënten die vanwege CVRM geen ponatinib kunnen krijgen. Het lijkt verdraagzamer dan ponatinib, voor patiënten die falen op ponatinib is waarschijnlijk gelijkwaardigheid te stellen.
References NCT02081378 (CABL001X2101)

Expected patient volume per year

Patient volume 14

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Cortes, J.E., Sasaki, K., Kim, DW. et al. Asciminib monotherapy in patients with chronic-phase chronic myeloid leukemia with the T315I mutation after ≥1 prior tyrosine kinase inhibitor: 2-year follow-up results. Leukemia 38, 1522–1533 (2024). https://doi.org/10.1038/s41375-024-02278-8.
Additional remarks In Nederland zijn er ongeveer 1.700 tot 1.800 patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) in chronische fase (Ph+ CML-CP). Van deze patiënten ontwikkelt naar schatting 2 tot 16% de T315I-mutatie, een zeldzame mutatie die resistentie veroorzaakt tegen de meeste standaard tyrosinekinaseremmers (TKI’s). Er waren in 2022 veertien patiënten die binnen deze indicatie met ponatinib behandeld werden. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost € 48,600.00 - 49,700.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References medicijnkosten.nl
Additional remarks €4.000 per verpakking van 60 stuks (30 dagen ) €4.000/30 x 365 = €48.667 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost € 688,100.00

Off label use

Indication extension

Other information