Asciminib Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Ph+ CML-CP with the T315I mutation who are resistant to, intolerant to or ineligible for ponatinib. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 688,100.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Asciminib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie CML Uitgebreide indicatie Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Ph+ CML-CP with the T315I mutation who are resistant to, intolerant to or ineligible for ponatinib. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Scemblix Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2025 Verwachte registratie April 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in februari 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tweede generatie TKI. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is therapeutische meerwaarde voor patiënten die vanwege CVRM geen ponatinib kunnen krijgen. Het lijkt verdraagzamer dan ponatinib, voor patiënten die falen op ponatinib is waarschijnlijk gelijkwaardigheid te stellen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02081378 (CABL001X2101) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 14 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Cortes, J.E., Sasaki, K., Kim, DW. et al. Asciminib monotherapy in patients with chronic-phase chronic myeloid leukemia with the T315I mutation after ≥1 prior tyrosine kinase inhibitor: 2-year follow-up results. Leukemia 38, 1522–1533 (2024). https://doi.org/10.1038/s41375-024-02278-8. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 1.700 tot 1.800 patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) in chronische fase (Ph+ CML-CP). Van deze patiënten ontwikkelt naar schatting 2 tot 16% de T315I-mutatie, een zeldzame mutatie die resistentie veroorzaakt tegen de meeste standaard tyrosinekinaseremmers (TKI’s). Er waren in 2022 veertien patiënten die binnen deze indicatie met ponatinib behandeld werden. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 48,600.00 - 49,700.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen €4.000 per verpakking van 60 stuks (30 dagen ) €4.000/30 x 365 = €48.667 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 688,100.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen