Avalglucosidase alfa Medicine 10 June 2020 Extended indication Patients With Late-onset Pompe Disease. Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Avalglucosidase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Patients With Late-onset Pompe Disease. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Sanofi Portfolio holder Mechanism of action Enzyme replacement therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Erasmus MC, Rotterdam Additional remarks Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2020 Expected Registration 2021 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021. Therapeutic value Current treatment options Alglucosidase alfa (Myozyme) Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 1 en 2 studies tonen aan dat avalglucosidase alfa veilig is en goed verdragen wordt. De eerste resultaten van deze studies op effectiviteit suggereren een minder snelle achteruitgang gemeten aan FVC (forced vital capacity) en vooruitgang op een 6 minuten looptest. De fase 3 studie, waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa loopt nog: deze data zijn van belang om iets te kunnen zeggen over eventuele een meerwaarde ten opzichte van het middel dat nu gebruikt wordt. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 20mg/kg lichaamsgewicht References Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 130 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIPdatabank Additional remarks In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks