Avalglucosidase alfa Medicine 10 June 2020 Extended indication For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease. Therapeutic value Possible added value Total cost € 60,710,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Avalglucosidase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Nexviadyme Manufacturer Sanofi Portfolio holder Mechanism of action Enzyme replacement therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Erasmus MC, Rotterdam Additional remarks Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2020 Expected Registration June 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie juli 2021. De fabrikant heeft een verzoek tot herbeoordeling ingediend aangezien de CHMP het actieve bestanddeel niet als nieuw beschouwd. In November 2021 leidde dit tot hetzelfde oordeel van de EMA. Na de herbeoordeling van EMA is het geneesmiddel in de sluis geplaatst. Aangezien het verwacht macrokostenbeslag van het geneesmiddel voor deze behandelingen meer dan € 40 miljoen per jaar bedraagt, zullen deze en alle toekomstige indicaties van avalglucosidase alfa niet zonder meer deel zullen uitmaken van het basispakket. Therapeutic value Current treatment options Alglucosidase alfa (Myozyme) Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 20mg/kg lichaamsgewicht References Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 130 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIPdatabank Additional remarks In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € > 467,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank Additional remarks In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Potential total cost per year Total cost € 60,710,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden. Other information Additional remarks