Version 1

Axatilimab

Medicine

Extended indication Patients with recurrent or refractory active chronic graft versus host disease who have received at least 2 lines of systemic therapy.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Axatilimab
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Graft versus Host
Extended indication Patients with recurrent or refractory active chronic graft versus host disease who have received at least 2 lines of systemic therapy.
Manufacturer Incyte
Mechanism of action Unknown
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Colony-stimulating factor 1 receptor (CSF-1R)-dependent macrophages promote cGVHD fibrosis, and their elimination in preclinical studies ameliorated cGVHD. Axatilimab is a humanized monoclonal antibody that inhibits CSF-1R signaling and restrains macrophage development.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Unknown
Particularity Unknown
ATMP No
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Orphan drug Unknown
Registration phase Clinical trials
Additional remarks NCT04710576

Therapeutic value

Current treatment options Na steroïden in de eerste lijn is de huidige standaard behandeling in de tweede lijn ruxolitinib. In de derde lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast als derdelijnsbehandeling waaronder calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, et cetera.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Het geneesmiddel heeft een ander werkingsmechanisme (CSF-1R antagonist) dan de op dit moment beschikbare tweedelijns en verder opties (hoewel imatinib ook CSF-1R inhibeert). Een voordeel ten opzichte van andere therapieën is dat er weinig interacties zijn (aangezien het een monoklonaal antilichaam betreft). Een recente fase 1/2 studie liet een overall response rate van 50% zien na 6 cycli behandeling bij patiënten met cGVHD die reeds 2 lijnen voorbehandeling hebben gehad. Tot nu toe zijn de geïncludeerde patiëntaantallen in de studie nog klein.
Dosage per administration 0,15 mg/kg)tot 3 mg/kg.
References NCT03604692

Expected patient volume per year

Patient volume 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Expertopinie;
Additional remarks Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op. De incidentie van ernstige chronische GVHD is sterk afhankelijk van het gebruikte transplantatie platform, maar is de afgelopen jaren sterk gedaald door het gebruik van onder andere ATG en post transplantatiecyclofosfamide. Het geschatte aantal patiënten is rond de 20 per jaar in Nederland.

Expected cost per patient per year

Potential total cost per year

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Unknown

Other information