Axicabtagene ciloleucel Medicine 10 June 2020 Extended indication Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible. Therapeutic value Possible added value Total cost € 98,100,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Axicabtagene ciloleucel Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma Extended indication Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Yescarta Manufacturer Gilead Portfolio holder Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Yes Submission date November 2021 Expected Registration September 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Chemotherapie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De resultaten uit de Zuma-7 studie zijn gepresenteerd. De eindpunten in de studie zijn gehaald. Er is een duidelijke meerwaarde te zien ten opzichte van de standaard behandeling. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration Eenmalige infusie. References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (1); Expert opinie (2) Additional remarks De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweede lijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (1). Aangezien ook patiënten die iets minder fit zijn mogelijk een stamceltransplantatie kunnen ondergaan wordt er verwacht dat er maximaal een patiëntengroep van 300 in aanmerking komt voor deze behandeling(2). Expected cost per patient per year Cost € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019. Additional remarks De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Potential total cost per year Total cost € 98,100,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma. References Addisinsight. Additional remarks Lopende fase 2 studies. Other information Additional remarks