Axicabtagene ciloleucel Medicine 10 June 2020 Extended indication Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy. Therapeutic value Possible added value Total cost € 65,400,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Axicabtagene ciloleucel Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma Extended indication Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Yescarta Manufacturer Gilead Portfolio holder Gilead Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met; 1) diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en hooggradig B-cellymfoom (HGBL) dat recidiveert binnen 12 maanden na voltooiing van, of dat refractair is voor eerstelijns chemo-immunotherapie. 2) recidiverend of refractair (r/r) DLBCL en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. 3) r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Yes Submission date December 2021 Expected Registration October 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft besloten dat de tijdelijke opname in het basispakket van het geneesmiddel Yescarta (Axicabtagene ciloleucel) en zal worden verlengd. De vergoeding van Yescarta voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair DLBCL en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie (derdelijnsbehandeling) zal worden verlengd tot 1 januari 2028. Yescarta voor de behandeling van fitte volwassenen met diffuus grootcellig B-cellymfoom en hooggradig B-cellymfoom, dat recidiveert binnen 12 maanden na of refractair is voor eerstelijns chemo-immunotherapie die in de tweede lijn in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie (tweedelijnsbehandeling) zal worden vergoed vanaf de dag na de Staatscourant publicatie en zal duren tot 1 januari 2028. Staatscourant 2024, 40264 | Overheid.nl > Officiële bekendmakingen Therapeutic value Current treatment options Autologe stamceltransplantatie Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De EFS op 2-jr Yescarta was 41% versus SoC 16%. De mediane overall survival Yescarta NR versus SOC 25 maanden (NB 56% van de patiënten niet reagerend op SOC kreeg daarna nog immuuntherapie). De kwaliteit van leven verbetert ten opzichte van autologe stamceltransplantatie. Bij chemogevoelige ziekte is er voorkeur voor autologe stamceltransplantatie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration Eenmalige infusie. References Locke et al. ZUMA-7. NEJM. 2022 Feb 17;386(7):640-654. doi: 10.1056 Winston et.al. ZUMA-7. NEJM 2023 June. doi: 10.1056 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR (1); Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47; expertopinie Additional remarks NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (inclusief PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 200 patiënten in aanmerking komen, een gedeelte van de patiënten zal ASCT blijven ontvangen. Expected cost per patient per year Cost € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019. Additional remarks De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Potential total cost per year Total cost € 65,400,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie. References SPC Yescarta Additional remarks Lopende fase 2 studies. Other information Additional remarks