Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5.559.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom indolent Uitgebreide indicatie Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Gilead Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie verkregen in april 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is lastig om voor deze groep patiënten een inschatting te maken over de mogelijke therapeutische meerwaarde. Het is wel duidelijk effectief en er is een respons. De OR was 94% en er werd een progressievrije overleving van 18 maanden gevonden (66%). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03105336. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Dinnessen et al., Leukemia 2021(1); El-Galaly et al., Br J Haem 2015(2); Casulo et al., J Clin Oncol 2015 (3); Sortais et al., Ann Hematol 2020 (4); Freeman et al., Blood 2019 (5); Yoon et al., J Cancer 2021 (6); Lupiae FL registry (7); Aanvullende opmerkingen Er zijn 250 patiënten per jaar met folliculair lymfoom die een tweedelijns behandeling starten. Een deel van de FL patiënten met POD24 (n=48) die na een derdelijns-behandeling zijn uitbehandeld zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Er wordt verwacht dat er in de derde lijn 25 patiënten zullen zijn waarvan er 17 in aanmerking komen voor een CAR T-celtherapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019. Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn voor deze indicatie nog niet vastgesteld. De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.559.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma. Bronnen Addisinsight Aanvullende opmerkingen Fase 2 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen